Jedną z najważniejszych funkcji tej substancji jest ograniczanie procesu rozkładu (katabolizmu) białka, zachodzącego podczas głodzenia, stresu, urazu lub wysiłku fizycznego, a także intensyfikowanie reakcji anabolicznych. Efekt ten przekłada się na zwiększenie masy i siły mięśniowej. Mechanizm anytykatabolicznego i anabolicznego działania HMB wciąż nie jest do końca poznany. Uważa się, że substancja ta hamuje działanie enzymów proteolitycznych (rozkładających białka, a także bierze udział w regulacji wydzielania kluczowych hormonów sterujących reakcjami anabolizmu i katabolizmu, takimi jak: testosteron, hormon wzrostu, insulina, kortyzol. HMB hamując rozpad białek i ograniczając ich udział w przemianach energetycznych, pobudza jednocześnie spalanie tłuszczu, stąd często suplementacja tym związkiem wykorzystywana jest w programach redukcji masy ciała. HMB pobudza także wydzielanie isnulinopodobnego czynnika wzrostu IGF-1, hormonu wykazującego silne właściwości anaboliczne, a także wspomaga syntezę cholesterolu w mięśniach. Uważa się, że komórki mięśniowe w stanie silnego stresu wywołanego wysiłkiem lub uszkodzone, nie potrafią pokryć zwiększonego zapotrzebowania na cholesterol. HMB podany w formie suplementu pozwala na utrzymanie prawidłowej syntezy cholesterolu w celu wzmocnienia i funkcjonowania błon komórkowych, co zapobiega uszkodzeniu, a nawet śmierci komórek mięśniowych.
HMB jest pochodną aminokwasu leucyny – składnika dostarczanego w pożywieniu. Jeżeli dieta jest bogata w leucynę, część z niej w toku przemian metabolicznych ulega przemianie do HMB. Jak się szacuje, w normalnych warunkach ok. 5% leucyny uzyskiwanej z białka pokarmowego ulega zamianie na HMB. Aby uzyskać skuteczną dawkę ergogeniczną HMB (ok.3g) w diecie musiałoby znaleźć się ok. 60g leucyny, co odpowiada prawie 2,5kg mięsa. Spożywanie tak wysokiej ilości produktów mięsnych, z punktu widzenia żywienia człowieka nie jest korzystne, stąd w celu uzyskania widocznych efektów ergogenicznych, zaleca się dodatkowe przyjmowanie HMB w postaci suplementu.
